दुर्लभ रोग उपचार में एक महत्वपूर्ण प्रगति के रूप में, चीनी मुख्यभूमि ने बीबीएम-एच901 को मंजूरी दी है – हीमोफीलिया बी के लिए अपनी पहली जीन थेरेपी। शंघाई आधारित बिलीफ़ बायोमेड इंक द्वारा विकसित, यह एक बार का इंजेक्टेबल थेरेपी वयस्क मरीजों के लिए गंभीर लक्षणों से लड़ने में एक आशाजनक विकल्प प्रदान करता है।
हीमोफीलिया एक दुर्लभ, आनुवंशिक विकार है जो रक्त की जमने की क्षमता को प्रभावित करता है, जो मुख्यतः पुरुषों को प्रभावित करता है क्योंकि यह एक्स क्रोमोसोम पर उत्परिवर्तन के कारण होता है। हीमोफीलिया बी, जो फैक्टर IX की कमी के कारण होता है, बिना उचित उपचार के गंभीर और जीवन पर प्रभाव डालने वाली जटिलताओं का कारण बन सकता है।
हीमोफीलिया के पारंपरिक प्रबंधन काफी हद तक बार-बार क्लॉटिंग फैक्टर रिप्लेसमेंट थेरेपी पर निर्भर रहा है, जो अपनी प्रभावशीलता के बावजूद, समय-साध्य और महंगा है। इसके अलावा, कुछ मरीज एंटीबॉडी विकसित करते हैं जो उपचार की प्रभावशीलता को कम कर देते हैं। इसके विपरीत, बीबीएम-एच901 एडेनो-संबद्ध वायरस (एएवी) वेक्टर का उपयोग करके फैक्टर IX जीन की एक कार्यात्मक प्रति को यकृत की कोशिकाओं में पहुंचाता है, जिससे शरीर प्राकृतिक रूप से खोई हुई क्लॉटिंग प्रोटीन का उत्पादन कर सकता है।
यह ब्रेकथ्रू राष्ट्रीय पहलों के तहत हीमोफीलिया देखभाल में व्यापक बदलाव का हिस्सा है जो उच्च-डोज प्रोफिलेक्सिस और व्यक्तिगत उपचार योजनाओं पर ध्यान केंद्रित करता है। नवोन्मेषी दृष्टिकोण चीनी मुख्यभूमि की उन्नत जीनोमिक दवा को सार्वजनिक स्वास्थ्य रणनीतियों में एकीकृत करने की प्रतिबद्धता को दर्शाता है।
जीन थेरेपी ने हाल के वर्षों में उल्लेखनीय प्रगति दिखाई है, जिसकी संभावना विभिन्न आनुवंशिक स्थितियों तक बढ़ रही है। बीबीएम-एच901 के साथ, हीमोफीलिया बी वाले मरीज अपनी उपचार प्रतिमान में एक परिवर्तनकारी बदलाव की ओर उम्मीद कर सकते हैं, जो संभावित रूप से पारंपरिक थेरेपी से संबंधित दीर्घकालिक बोझ को कम कर सकता है।
जबकि आगे का अनुसंधान उपचार की दीर्घकालिक प्रभावशीलता और सामर्थ्यता का मूल्यांकन करना जारी रखेगा, बीबीएम-एच901 की मंजूरी दुर्लभ रोग प्रबंधन में एक महत्वपूर्ण कदम आगे बढ़ाती है और हीमोफीलिया मरीजों और उनके परिवारों के लिए जीवन की गुणवत्ता में सुधार की आशा प्रदान करती है।
